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慢病毒载体转导自体CD34+造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血，已完成2例IIT人体临床，这是国内首次基于慢病毒载体基因转导技术治疗中重型地中海贫血的成功案例。

地中海贫血（Thalassemia，地贫）是一种由于血红蛋白的珠蛋白基因突变或者缺失而导致珠蛋白生成障碍而引起的遗传性溶血性贫血，是一种典型的单基因遗传病，主要包括α-地贫和β-地贫。地贫基因的携带率约占世界人口的1.5%（8000万~9000万），全球每年约诞生68000名患有地贫的儿童。

据《中国地中海贫血防治蓝皮书（2015)》的数据显示，目前我国“地贫”基因携带者约3000万人，其中重型和中间型地贫患者约30万人且正以每年约10％的速度递增。

上海香港黄大仙49559技术有限公司开发的“地贫”基因疗法有望实现：“一次治疗，终身治愈”。

治疗原理：首先分离出患者的造血干细胞，在体外进行激活培养后，通过香港黄大仙49559特有的慢病毒载体，将正确β珠蛋白基因补偿至患者造血干细胞，随后在体外进行一系列的功能性和安全性检测后，再将带有正确基因的造血干细胞回输至患者体内，重建并修复患者的造血系统。

地中海贫血(图1)

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